致力于改善罕见病患者生活的临床阶段药物开发公司Dynacure前不久宣布，其已与巴黎脑研究所达成协议，以获得与开发该公司治疗遗传性痉挛性截瘫(HereditarySpasticParaplegia，HSP)的第二个管线项目DYN相关的知识产权。
遗传性痉挛性截瘫是一组以痉挛和运动功能障碍为特征的神经退行性疾病，大约每10万人中就有5人患病。治疗这类疾病唯一有效方法是肌肉松弛剂，它可以缓解肌肉僵硬或痉挛，但不能阻止或延缓疾病的进展。此外，某些类型的HSP与认知缺陷有关，而目前的治疗方法并没有改善这些缺陷。对这些疾病的治疗仍存在很大的未满足需求。
Dynacure首席运营官FredericLegros博士说：“我们非常高兴与巴黎脑研究所合作，特别是与全球遗传性痉挛性截瘫专家FredericDarios教授和GiovanniStevanin教授合作。为了建立Dynacure的管线产品，此次的第二个项目展示了我们发现有前途学术研究的能力，这些研究正在确立罕见病的病理驱动因素，从而支持进一步的HSP临床前和临床研究。”
巴黎脑研究所的研究人员发现SPG11基因突变可导致最常见的常染色体隐性遗传性HSP（HSP11型）。致病基因SPG11突变与胼胝体变薄、认知能力下降和下运动神经元变性有关。Dynacure正在推进DYN，这是一个治疗HSP11型的临床前项目，这凸显出公司对开发罕见神经适应症治疗方法的决心。
“我们很高兴看到我们在罕见疾病方面的一个早期基础发现能被转化为药物开发计划。Dynacure和巴黎脑研究所团队之间科学互动的协作是达成这一点的关键，”巴黎脑研究所研究和技术开发负责人AlexisGenin说。
原文标题：
DynacureAnnouncesNewProgram,DYN,forHereditarySpasticParaplegia(HSP),aRareNeurodegenerativeDisease译：*娟本文来自罕见病信息网团队。
了解更多精彩内容
欢迎识别