TUhjnbcbe - 2021/2/21 2:01:00
CureSPG50获得FDA罕见的小儿疾病指定资格以治疗SPG50加拿大慈善机构CureSPG50高兴地宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Melpida一项针对SPG50的研究治疗药物，授予罕见儿科疾病称号（RPDD）CureSPG50正在开发Melpida，其目的是减慢遗传性神经退行性疾病50型痉挛性截瘫（也称为SPG50）的进程。SPG50使受此可怕疾病影响的儿童完全瘫痪，而大脑功能受到限制。特里·皮罗沃拉基斯（TerryPirovolakis）说：“我们非常高兴获得罕见的小儿疾病称号（RPDD），”他的妻子迈克尔被诊断出患有婴儿的罕见遗传病后，他和他的妻子佐治亚州开始使用CureSPG50。“我要感谢我们不可思议的团队为我们提供的帮助，但是我们还有很长的路要走。每天都是我们永远无法回到的一天，我们的孩子应该过上更好的生活。“我们将继续前进，直到所有资金都筹集到并且治疗方案获得批准为止。”皮罗沃拉基斯说。梅尔皮达（Melpida）是迈克尔（Michael）和希腊语中的希望之语“尔皮达（Elpida）”两个词的组合，这正是Pirovolakis家族开始代表迈克尔的治愈之路的开始。Melpida是一种一次性的基因替代疗法，可以用健康的新基因替代有缺陷的基因。临床研究将比较Melpida在儿科儿童中的有效性，以及先前患者组中记录的SPG50的自然进展。CureSPG50仍在谈判中，以确定谁将是该试验的主要调查中心。罕见儿科疾病（RPD）被指定为可能治疗罕见疾病的疗法；罕见儿科疾病称号授予主要影响儿童的严重罕见疾病的潜在治疗方法。在美国，罕见病定义为仅影响不到,人的疾病如果在向FDA提交安全性和有效性证据时仍可使用罕见病名称，则该提交将有资格进行优先审核，并且在获得批准后会授予罕见病凭证。该凭单可用于将来对其他治疗的优先检查。Pirovolakis说：“这一称号有望帮助我们的孩子更快地获得改变生活的药物。”预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇